双抗联合“隐形”造血干细胞移植，杨森合作开发血液癌症组合疗法丨医麦猛爆料

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2021年7月9日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--2021年7月8日，Vor Biopharma公司宣布与强生（Johnson & Johnson）旗下Janssen（杨森）达成一项合作协议。

根据合作条款，将联合Vor专有的工程化造血干细胞（eHSC）技术平台，与杨森正在开发的治疗急性髓系白血病（AML）的双特异性抗体疗法，开发治疗AML的创新组合。

eHSC技术平台能够通过基因编辑对造血干细胞（HSC）进行工程改造，使其丢失生物学功能冗余的特定蛋白（意味着丢失这类蛋白不会造成损害，也不会影响细胞正常功能）。这使得工程化的造血干细胞丢失靶蛋白，不再受到靶向治疗分子的杀伤，使得造血干细胞“隐形”，同时结合杨森的双抗疗法，使得靶向疗法能更好的杀伤肿瘤细胞，而不杀伤移植的造血干细胞，实现更好的肿瘤治疗效果。

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以Vor研发管线中的在研疗法VOR33为例，在AML患者体内，肿瘤细胞表面会大量表达CD33蛋白。而过去一些大规模的基因组研究表明，不少血细胞在不表达CD33时也可以健康存活。因此通过体外敲除造血干细胞的CD33基因，再回输患者体内，减少表达CD33的健康细胞，就能让靶向CD33的疗法在提高特异性的同时，降低其潜在的副作用。

Vor首席科学官Tirtha Chakraborty博士表示：“随着我们继续探索eHSC平台联合广谱血液癌症靶向疗法的潜力，我们很高兴与杨森达成这一合作。我们相信这种独特的组合将充分利用每一种技术的优势，同时降低这些强大免疫疗法的毒副作用。”

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/vor-biopharma-announces-collaboration-with-janssen-to-develop-engineered-hematopoietic-stem-cell-transplants-combined-with-a-bi-specific-antibody-therapy-for-acute-myeloid-leukemia-aml-/

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